Hvordan pilottesting kan forbedre brukerforskningen. Behovet for å overvåke riktig bruk av prøven. Statistisk analyse av de oppnådde resultatene

Denne artikkelen handler om hvordan du sørger for at det du gjør – et må-ha-verktøy i alle utviklere og konverteringsoptimerers arsenal – er 100 % verdt formålet.

Kvalitativ brukerundersøkelse lar deg få en dyp og meningsfull forståelse av deres oppførsel, vaner osv. Dessverre er det mye vanskeligere å gjennomføre denne typen forskning enn det kan virke ved første øyekast. Sannsynligvis har alle som har utført slike eksperimenter møtt følgende:

i løpet av studien forstår ikke deltakerne hva som kreves av dem og hva de må gjøre;
ordlyden av spørsmålene dine fører deltakerne til et bestemt svar eller forårsaker forvrengning av resultatene;
under eksperimentet har ikke deltakerne tid til å fullføre oppgaven innen den tildelte tiden;
Etter å ha utført et eksperiment, brukes mer tid på å analysere strukturen til eksperimentet i stedet for resultatene.

Hvis noe lignende har skjedd med deg, ikke vær redd. Du er ikke alene. Selv de mest erfarne forskerne gjør feil fra tid til annen.

Heldigvis finnes det en måte å hjelpe deg med å unngå et mislykket eksperiment: .

Pilottesting er en type repetisjon som lar deg teste en forskningstilnærming på et lite antall deltakere. Selv om pilottesting er et ekstra trinn, kan det spare deg for mye tid og ressurser hvis du plutselig oppdager noen mangler.

Fordi riktig eksperimentell design er avgjørende for å gjennomføre et eksperiment, er det viktig å ta seg tid til å evaluere, teste og avgrense designet før du starter det. Ved å gjøre dette kan du sikre at brukerundersøkelsen din går problemfritt og at du får mest mulig ut av den.

Det kule er at pilottesting kan brukes på alle tilnærminger.

Start med prosessen

For enhver forskningstilnærming, uansett hvilken du velger, er følgende stadier typiske:

1. Utvikling av en spesifikk forskningstilnærming (metodikk, verktøy, profilen til måldeltakeren).

2. Pilottesting av forsøket.

3. Valg av kvalifiserte studiedeltakere.

4. Gjennomføre forskning.

5. Analyse av resultater.

6. Dannelse av konklusjoner basert på forskningsresultatene.

Enhver forskning bør begynne med spørsmålet "Hva har vi tenkt å finne ut?" Du kan bruke dette spørsmålet som en veiledning når du utvikler din forskningsmetodikk, velger instrumenter og bestemmer profilen til deltakerne. Pilottesting lar deg raskt teste forskningsdesignet ditt og forbedre det.

Typisk består pilottesting av to stadier: 1) utvikling av strukturen; 2) testing.

I løpet av den første fasen prøver arrangørene å vurdere alle aspekter ved det planlagte eksperimentet. Her er det som må analyseres:

mål høy level eller hva forskere søker å vite;
verktøy du planlegger å bruke;
oppgaver som deltakerne skal utføre;
spørsmål til deltakerne;
prøvestørrelse;
medlemsprofil.

Ofte brukes mye tid på å diskutere spørsmålene som vil bli stilt til deltakerne i eksperimentet. Det er et stort antall alternativer å vurdere. Dette skjer ofte på grunn av frykten for å gå glipp av noe viktig, som da vil hindre deg i å trekke noen viktige konklusjoner. Som et resultat: hver av avdelingene som er interessert i forskningsresultatene prøver å stille deltakeren noen av sine egne spørsmål.

Det må imidlertid sies at denne tilnærmingen er farlig. Dette kan føre til at teamet rett og slett mister av syne hovedformålet som studien ble utført for i utgangspunktet; og vil også innhente data som da vil være vanskelig å tolke, og dermed begrense antallet praktiske konklusjoner som genereres.

For å unngå dette, bør du være oppmerksom på følgende tilnærming på stadiet med å forberede spørsmål:

Fase 1: Først utvikler forskerteamet en liste over potensielle spørsmål. Disse vil da bli vurdert mer nøye under designfasen av studien. Målet er å lage en liten pool av spørsmål som vil være forståelige, ikke vil presse deltakeren til ett eller annet svar, og som vil utfylle hverandre. Som et resultat blir de fleste av dem fra den opprinnelige listen fjernet, og det som gjenstår blir omarbeidet.

Fase 2: den andre delen er å gjennomføre pilottesting.

Disse studiene er ikke tidkrevende og utføres gjentatte ganger med en eller to deltakere. Basert på respondentenes svar, blir eksperimentet evaluert, redigeringer gjort og testet på nytt.

Forskere gjentar denne prosessen til alle feil er funnet.

Det er forskjellige kriterier som kan brukes til testing, men det anbefales å følge tre hovedkriterier: klarhet i instruksjonene, deltakerens oppgaver og spørsmål til ham, tidspunktet for studien:

klarhet i instruksjonene: instruksjonene skal ikke være villedende eller forårsake misforståelser;
testing av oppgaver og spørsmål: inkluderer testing av forskningsarbeidsflyten;
Studietid: Sporer tiden det tar å fullføre hver oppgave og hele eksperimentet.

Eksempel

En klient ønsket å forske på nye områder på nettstedet hans som var spesielt laget for selskapets nye tilbud. Spesielt ønsket han å lansere på en ny landingsside og en hjelpeside med innhold som avslører funksjonene i tilbudet.

Med bistand fra klienten utviklet selskapet en brief som inkluderte hovedmålene for eksperimentet, måldeltakere, prosjektbudsjett og implementeringstidslinje. Hovedmålene med studien var å oppnå en forståelse av funksjonene ved klientinvolvering (eye tracking) på begge sider og å studere klientens forståelse av den nye tjenesten.

Med disse målene og budsjettet i tankene ble det utviklet en utforskende tilnærming til prosjektet. Siden klienten insisterte på å gjennomføre en eye-tracking-studie, ble det besluttet å bruke Sticky, et eksternt verktøy for å utføre denne typen forskning. Denne tjenesten ble valgt fordi den tillater eksterne, umodererte øyesporingseksperimenter.

Tjenesten Sticky Crowd ble også brukt til å velge deltakere. Kriteriene for å velge respondenter ble hentet fra siste forskning som ble utført av klienten selv.

Ved å bruke egenskapene til Sticky var det mulig å definere forskningsmetodikken og utvikle en arbeidsflyt for deltakerne. En første liste over potensielle spørsmål som kan utfylle øyesporingen ble deretter satt sammen.

Under utviklingen av strukturen til eksperimentet ble arbeidsprosessen og oppgavene, frister for gjennomføring og endelige spørsmål vurdert. Det ble besluttet å bruke åpne spørsmål for ikke å forvrenge deltakernes svar, og begrense antallet til fem.

Spørsmålene ble hentet fra den opprinnelige listen og redesignet slik at de utfylte hverandre og var rettet mot å nå de uttalte målene, spesielt - å studere hvordan folk oppfattet den nye tjenesten.

Etter dette startet pilottesting.

Siden Sticky-plattformen ikke tillot en eye-tracking-studie på to personer, ble andre gratisverktøy brukt. Begge respondentene samsvarte med profilen til måldeltakeren. Testen påpekte umiddelbart designfeil som ufullkomne instruksjoner som forårsaket forvirring og forvirring, og utilstrekkelig tidå fullføre oppgaver.

Instruksjonene ga ikke deltakerne tilstrekkelig kontekstuell informasjon om hva de skulle se etter, og som et resultat forsto folk ikke hvilke handlinger de skulle gjøre. Forskerne antok også at 5 sekunder ville være nok til at hver deltaker skulle ha tid til å gjøre seg kjent med innholdet på hver side. Innholdet som ble lagt ut var imidlertid veldig mangfoldig, og 5 sekunder var tydeligvis ikke nok til at folk skulle ha tid til å se hele siden.

Etter justeringer ble det organisert en ny pilottest som ble gjennomført med de to andre deltakerne. Endringer i design tillot oss å løse problemer som oppsto i forrige testrunde.

Den andre pilottesten styrket ikke bare forskernes tillit til at de kunne fortsette med hovedeksperimentet, men førte også til det såkalte «aha!»-øyeblikket, en åpenbaring.

Pilottester gjorde det klart at deltakerne hadde visse forventninger til funksjonaliteten til hver side de besøkte. For eksempel forventet respondentene at hovedmålet med landingssiden var å fange oppmerksomheten deres og overføre dem til en side med tjenesten, hvor de, som de trodde, ville bli presentert med mer informasjon om den og hvordan de kan bruke den i deres arbeid. Disse funnene endret den strategiske tilnærmingen for organisering av begge sidene.

Noen ganger kan foreløpig testing virkelig belyse deg med noen nye ideer, tillate deg å se noe du rett og slett ikke la merke til før. Dette er en fin bonus ved å utføre slik forskning, men vi må huske at enhver ny idé må verifiseres ved å gjennomføre ytterligere tester.

Konklusjon

Ved å gjennomføre pilottesting vil du ikke bare forbedre funnene fra et enkelt prosjekt, men også selve forskningsprosessen.

Den reflekterende og iterative karakteren til pilottester vil akselerere utviklingen av dine ferdigheter som forsker.

Selv om en pilottest krever ekstra tid og ressurser, tro meg at denne lille investeringen vil føre til mye bedre resultater i den neste. forskningsprosjekt og til og med utover.

Høye konverteringer til deg!

Basert på materialer:

Antitumormedisiner er forskjellige, hver av dem utføres for spesifikke formål og velges i henhold til de nødvendige parametrene for å studere stoffet. Foreløpig er det følgende typer kliniske studier:

Åpen og blindet klinisk studie

En klinisk studie kan være åpen og blind. Åpen studie – dette er når både legen og hans pasient vet hvilket legemiddel som studeres. Blind studie delt inn i single-blind, double-blind og helt blind.

Enkel blind studie– dette er når den ene parten ikke vet hvilket stoff som studeres.
Dobbeltblind studie Og fullstendig blind studie er når to eller flere parter ikke har informasjon om studiemedisinen.

Pilot klinisk studie utføres for å innhente foreløpige data som er viktige for planlegging av videre stadier av studien. På på enkelt språk man kan kalle det "syn". Ved hjelp av en pilotstudie fastsettes muligheten for å gjennomføre en studie på et større antall emner, og nødvendig kapasitet og økonomiske kostnader for en fremtidig studie beregnes.

Kontrollert klinisk forsøk er en komparativ studie der et nytt (undersøkende) medikament, hvis effektivitet og sikkerhet ennå ikke er fullstendig studert, sammenlignes med en standard behandlingsmetode, det vil si et legemiddel som allerede er studert og kommet på markedet.

Pasienter i den første gruppen får terapi med studiemedisinen, pasienter i den andre får standardbehandling (denne gruppen kalles kontroll, derav navnet på typen forskning). Komparatormedikamentet kan enten være standardbehandling eller placebo.

Ukontrollert klinisk studie er en studie der det ikke er noen gruppe personer som tar et komparatormiddel. Vanligvis utføres denne typen klinisk forskning for legemidler med allerede bevist effektivitet og sikkerhet.

Randomisert klinisk studie er en studie der pasienter tilfeldig fordeles i flere grupper (etter behandling eller medikamentregime) og har lik mulighet til å motta studiemedikamentet eller et kontrollmiddel (komparator eller placebo). I ikke-randomisert studie Det er ingen randomiseringsprosedyre, derfor deles ikke pasientene inn i separate grupper.

Parallelle og crossover kliniske studier

Parallelle kliniske studier er studier der forsøkspersoner i ulike grupper får enten bare stoffet som studeres eller kun et sammenligningsmiddel. En parallell studie sammenligner flere grupper av forsøkspersoner, hvorav den ene mottar studiemedikamentet, og den andre gruppen er en kontroll. Noen parallelle studier sammenligner ulike behandlinger uten å inkludere en kontrollgruppe.

Crossover kliniske studier er studier der hver pasient mottar begge legemidlene som sammenlignes, i tilfeldig rekkefølge.

Prospektiv og retrospektiv klinisk studie

Prospektiv klinisk studie- dette er observasjon av en gruppe pasienter i lang tid, frem til utfallet (en klinisk signifikant hendelse som tjener som gjenstand for forskerens interesse - remisjon, respons på behandling, tilbakefall, død). Slik forskning er den mest pålitelige og utføres derfor oftest, og i forskjellige land samtidig, med andre ord er den internasjonal.

I motsetning til en prospektiv studie, retrospektiv klinisk studie Tvert imot studeres resultatene av tidligere utførte kliniske studier, d.v.s. resultater oppstår før studien starter.

Enkeltsenter og multisenter klinisk studie

Hvis en klinisk utprøving finner sted ved et enkelt forskningssenter, kalles det enkeltsenter, og hvis basert på flere, da multisenter. Hvis studien utføres i flere land (som regel er sentrene lokalisert i forskjellige land), kalles den internasjonal.

Kohort klinisk studie er en studie der en utvalgt gruppe (kohort) av deltakere blir observert over en periode. På slutten av denne tiden blir resultatene av studien sammenlignet mellom forsøkspersoner i ulike undergrupper av denne kohorten. Basert på disse resultatene trekkes en konklusjon.

I en prospektiv kohort klinisk studie blir forsøkspersoner gruppert i nåtid og fulgt i fremtiden. I en retrospektiv klinisk kohortstudie velges grupper av forsøkspersoner basert på arkivdata, og resultatene deres spores til i dag.

Hvilken type klinisk utprøving vil være mest pålitelig?

Nylig har farmasøytiske selskaper blitt pålagt å gjennomføre kliniske studier der resultater oppnås. de mest pålitelige dataene. Oftest tilfredsstiller den disse kravene prospektiv, dobbeltblind, randomisert, multisenter, placebokontrollert studie. Det betyr at:

Potensielle– observasjon vil bli utført i lang tid;
Randomisert– Pasienter ble tilfeldig tildelt grupper (dette gjøres vanligvis av en spesialperson dataprogram slik at forskjellene mellom gruppene til slutt blir ubetydelige, det vil si statistisk upålitelige);
Dobbelblind- verken legen eller pasienten vet hvilken gruppe pasienten falt i under randomiseringen, derfor er en slik studie så objektiv som mulig;
Multisenter– utføres på flere institusjoner samtidig. Noen tumortyper er ekstremt sjeldne (for eksempel tilstedeværelsen av ALK-mutasjoner i ikke-småcellet lungekreft), så det er vanskelig å finne det nødvendige antallet pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene i et enkelt senter i et enkelt senter. Derfor utføres slike kliniske studier i flere forskningssentre samtidig, og som regel i flere land samtidig og kalles internasjonale;
Placebokontrollert– deltakerne er delt inn i to grupper, noen får studiemedikamentet, andre får placebo;

Emne 4. Grunnleggende begreper brukt i evidensbasert medisin.

Med introduksjonen av evidensbaserte medisinprinsipper i helsepraksis, har rollen til kliniske utprøvinger av legemidler økt, siden det kun kan tas effektive kliniske beslutninger på grunnlag av godt planlagte, kontrollerte kliniske studier.

Foreløpig er det foretrukket et design for kliniske legemiddelforsøk som sikrer at de mest pålitelige dataene innhentes. For eksempel å gjennomføre prospektive kontrollerte komparative randomiserte og fortrinnsvis dobbeltblinde studier.

Så hvordan kan kliniske studier se ut?

En kasuskontrollstudie er vanligvis en retrospektiv studie som sammenligner personer med en spesifikk sykdom eller utfall («case») med personer fra samme populasjon som ikke har sykdommen eller ikke opplevde utfallet («case»). kontroll») , for å identifisere forholdet mellom utfallet og tidligere eksponering for visse risikofaktorer.

En kohortstudie er en studie der en gruppe mennesker (kohort) identifisert i henhold til bestemte egenskaper observeres over en periode. Utfall eller resultater sammenlignes mellom forsøkspersoner i forskjellige undergrupper av en gitt kohort, de som ble eller ikke ble eksponert (eller ble eksponert i i varierende grad) behandling med studiemedisinen.

I en prospektiv kohortstudie opprettes kohorter i nåtid og følges i fremtiden.

I en retrospektiv (eller historisk) kohortstudie velges en kohort fra historiske poster, og resultatene deres følges fra den tiden til i dag.

Kontrollert studie er enhver studie der potensielle kilder til systematisk feil kontrolleres (og, hvis mulig, minimeres eller elimineres).

Longitudinell studie er en langtids klinisk studie der det utføres langtids periodisk observasjon av de samme individene.

Internasjonal studie er en studie som gjennomføres i flere land.

Multisentral studie - en studie utført i henhold til en enkelt protokoll i flere forskningssentre.

Ikke-sammenlignende studie – en studie der et komparatorlegemiddel ikke brukes (se komparativ studie).

Observasjonsstudie - en studie der forskeren observerer enhver indikator eller forholdet til flere indikatorer uten å blande seg inn i situasjonen.

En fasestudie er en variant av en beskrivende studie som undersøker virkningen av risikofaktorer på en populasjon og/eller forekomsten av en sykdom (tilstand) i den på et bestemt tidspunkt.

En pivotal studie er en studie utført i henhold til reglene til KKP og nøye overvåket for å sikre gyldigheten av dataene. Under pivotalstudien innhentes grunnleggende informasjon om effektivitet og sikkerhet for presentasjon for offentlige myndigheter. Studier som ikke overvåkes intensivt anses som støttende.

En åpen studie er en studie der fordelingen av pasienter til behandlingsgrupper er kjent for alle og der alle deltakere vet hvilket legemiddel pasienten får. Dette kan være en studie som undersøker en eller flere behandlinger.

Parallellstudie er en studie der forsøkspersoner i ulike grupper får enten bare stoffet som studeres, eller kun et sammenligningsmiddel eller placebo. En parallell studie sammenligner to eller flere grupper av forsøkspersoner, hvorav én eller flere mottar studiemedikamentet og én gruppe er en kontroll. Noen parallelle studier sammenligner ulike behandlinger uten å inkludere en kontrollgruppe. Denne ordningen kalles en selvstendig gruppeordning.

Cross-over-studie er en studie der hver pasient mottar begge legemidlene som sammenlignes, vanligvis i tilfeldig rekkefølge. Dette regimet brukes til pasienter med en stabil sykdom, vanligvis av kronisk karakter. Foreløpig er et slikt forskningsdesign ikke mye brukt på grunn av overføringseffekter som oppstår ved bytte av legemidler.

Pilotstudie er en studie utført på et lite antall pasienter og designet for å innhente foreløpige data som er viktige for planlegging av videre stadier av studien.

Et annet formål med å gjennomføre en pilotstudie er å få innsikt i forskjellen mellom de to behandlingene, noe som vil bidra til å bestemme antall pasienter som skal inkluderes i hovedstudien (utvalgsstørrelse) og kraften som trengs for nøyaktig å oppdage denne forskjellen.

En placebokontrollert studie er en sammenlignende studie der aktiviteten til et nytt medikament sammenlignes med et placebo. Den kan gjennomføres som en parallell gruppestudie eller en tverrsnittsstudie. I USA kreves to placebokontrollerte studier for en ny medikamentapplikasjon.

Prospektiv studie – En studie der pasienter rekrutteres i henhold til kriterier fastsatt i studieprotokollen. Pasienter får studiemedikamentet og følges en stund. Det vil si at dannelsen av grupper som mottar eller ikke mottar studiemedikamentet skjer før resultatene er registrert. De fleste kliniske studier er prospektive.

Randomisert studie - en studie der pasienter tilfeldig fordeles i behandlingsgrupper (ved hjelp av en spesiell randomiseringsprosedyre) og har samme mulighet til å motta studiemedikamentet eller kontrollmedisinen (komparator eller placebo).

Retrospektiv studie er en studie som undersøker resultatene av tidligere utførte kliniske studier eller studier, det vil si at resultatene allerede hadde skjedd før studien startet. Forskersurfing medisinsk dokumentasjon og velger ut pasienter i henhold til visse kriterier for å studere behandlingsresultater.

Blind eller maskert studie - en studie der det ikke er informasjon om hvilken gruppe - eksperimentell eller kontroll - hvert forsøksperson er tildelt. Det er flere alternativer for slike studier:

enkel blind studie – informasjon mangler bare fra pasienten;

dobbeltblind studie – informasjon mangler fra både pasient og forsker;

trippel eller helt blind studie (total-blind studie) – informasjon er ikke tilgjengelig fra pasienten, forskeren og de som utfører statistisk behandling av studieresultatene.

Maskerte studier brukes for å eliminere skjevheter i kliniske studier.

Sammenlignende studie - en studie der et undersøkelseslegemiddel, hvis effektivitet og sikkerhet ennå ikke er fullstendig studert, sammenlignes med et legemiddel hvis effektivitet og sikkerhet er velkjent. Dette kan være placebo, standardbehandling eller ingen behandling i det hele tatt.

Stratifisert studie – en studie der pasienter deles inn i ulike grupper (strata). Pasienter fordeles i strata i henhold til visse parametere som skiller seg fra parameterne til pasienter i et annet stratum. Allokering til strata kan være prospektiv (kontroll av pasientrekruttering er nødvendig for å oppnå en viss balanse) eller retrospektiv (f.eks. under analyse).

Eksperimentell studie(Eksperimentell studie) - en studie, hvis forhold er under direkte kontroll av forskeren. Oftest er dette en komparativ studie, forhåndsplanlagt og dedikert til å studere påvirkningen av minst én faktor. Sammenligninger kan gjøres mellom to eller flere grupper eller innenfor én gruppe før og etter intervensjonsadministrasjon.

- Grunnleggende termer (i alfabetisk rekkefølge)

Totalt antall observasjoner

Den numeriske verdien N er gitt ( totalt antall observasjoner) = A+B+C+D

Absolutt fordelsøkning (ABI): forskjell i rater av gunstige resultater mellom eksperimentelle og kontrollgrupper:

Absolutt Risk Increase (ARI): den absolutte forskjellen i forekomsten av uønskede utfall, som er høyere i forsøksgruppen sammenlignet med kontrollgruppen; ARI brukes også til å vurdere påvirkningen av risikofaktorer på sykdom.

Absolutt risikoreduksjon (ARR). Absolutt risikoreduksjon. Forskjell i forekomsten av uønskede utfall mellom forsøks- og kontrollgruppen:

Beste bevis. Rimelig bevis. Grunnlaget for beslutningstaking i helsevesenet. En godt designet og gjennomført randomisert kontrollert studie anses som best for å vurdere effektiviteten av en intervensjon, men i noen tilfeller kan andre typer studier være mer hensiktsmessige.

Blindstudie. Blind studie. En eller flere involverte parter vet ikke hvordan pasienter fordeles på behandlings- og kontrollgrupper. I Single Blind er fordelingen ukjent for pasienter, i Double Blind er den ukjent for forskere og pasienter, i Triple Blind er den også ukjent for de som organiserer studien og analyserer resultatene, og i Complete Blind er alle i mørk som samhandler med pasienter, forskeren og dataene; og pasientkoder utarbeides av personer som ikke er tilknyttet studien. Brukes for å eliminere systematiske feil i kliniske studier.

Kliniske studier. Kliniske studier - spesiell type studier å evaluere ulike inngrep, hvis betingelser (valg av intervensjonsgrupper, arten av intervensjonen, organisering av observasjon og vurdering av resultater) er rettet mot å eliminere påvirkningen av systematiske feil på de oppnådde resultatene.

Klinisk epidemiologi. Klinisk epidemiologi er vitenskapen som utvikler kliniske forskningsmetoder som gjør det mulig å trekke rettferdige konklusjoner mens man kontrollerer for påvirkningen av systematiske og tilfeldige feil.

Komparator (medikament). Komparatormedisin. Placebo eller virkestoff, hvis effektivitet og sikkerhet er kjent på forhånd.

Sammenlignende studie. Sammenlignende studie. En studie der nytt medikament sammenlignes med en kjent, placebo eller ingen behandling i det hele tatt.

Samsvar. Pasientens overholdelse av instruksjoner for å ta studiemedisinen.

Konfidensintervall (CI). Russisk forkortelse - DI. Konfidensintervall. 95 % KI gir grensene der, med 95 % sikkerhet, verdiene til verdien som studeres blir funnet for pasientpopulasjonen som studiegruppen ble valgt fra. Etter hvert som gruppene øker, blir CI-verdiene smalere og påliteligheten til forskjellene øker. Det er å foretrekke å bruke CI i stedet for p fordi CI måler graden av konfidens, mens p kun estimerer sannsynligheten for ingen forskjell mellom grupper (nullhypotese). Dette er en statistisk indikator som lar deg estimere innenfor hvilke grenser den sanne verdien av en parameter i en populasjon kan ligge; rekke fluktuasjoner av sanne verdier. Verdiene oppnådd i studier på et utvalg pasienter skiller seg fra de sanne verdiene i befolkningen på grunn av tilfeldighetenes påvirkning. I 95 % av observasjonene betyr således et konfidensintervall at den sanne verdien av en verdi med en sannsynlighet på 95 % ligger innenfor grensene. Konfidensintervaller bidrar til å avgjøre om et gitt verdiområde samsvarer med leserens forståelse av den kliniske betydningen av effekten og hvilke resultater som kan forventes ved å bruke den beskrevne teknikken på en lignende gruppe pasienter.

Kontinuerlige data. Kontinuerlige data er kvantitative data som kan få hvilken som helst verdi på en kontinuerlig skala. Eksempler: kroppsvekt, arterielt trykk, forholdet mellom partialtrykk av oksygen og arterielt blod).

Kontrollgruppe. Kontrollgruppe (sammenligningsgruppe). En gruppe pasienter behandlet i en sammenlignende studie med et legemiddel hvis effektivitet og sikkerhet er velkjent (sammenligningsmiddel). Dette kan være placebo, standardbehandling eller ingen behandling i det hele tatt. Resultatene av målinger i kontrollgruppen sammenlignes med resultatene av målinger i forsøksgruppen for å evaluere effekten av behandlingsmetoden som studeres.

Kontroll hendelsesfrekvens (CER). Russisk forkortelse ChNBI. Forekomst av uønskede utfall i kontrollgruppen.

Kontrollert studie. Russisk forkortelse - KI. Kontrollert studie. Begrepet brukes i to betydninger:

1) som et synonym for komparativ (å ha en kontrollgruppe) studie;

2) enhver studie utført i samsvar med protokollen. Kostnadsfordeler. "Kostnad-nytte" - både kostnadene og resultatene av behandlingen vurderes i økonomiske termer.

Kostnadseffektivitet. "Kostnadseffektivitet" - kostnadene ved behandling vurderes i økonomiske termer, og resultatene anses som fullføring av visse oppgaver. I den innenlandske litteraturen brukes ofte begrepet "priseffektivitet", som har lignende betydning.

Cost-Utility. «Cost-benefit» er vurdering av resultater i form av livskvalitet som fordelen ved en type behandling fremfor en annen.

Kostnadsminimering. "Kostnadsminimering" - kostnaden for like effektive behandlinger sammenlignes.

Kostnader ved sykdom. «Kostnad ved sykdom» er en vurdering av de direkte og indirekte kostnadene ved å behandle en bestemt sykdom.

Crossover-studie. Tverrsnittsstudie. En studie der hver pasient mottar et sammenligningsmedisin i tilfeldig rekkefølge. Det brukes til pasienter med et stabilt sykdomsforløp, vanligvis av kronisk art. Denne utformingen er foreløpig ikke vanlig på grunn av overføringseffekter ved bytte av legemidler.

Råavtale: Forhåndssamtykke. Andel avtaler mellom alle vurderere. Hvis det bare er to av dem, er poengsummen (A+D)/N.

Beslutningsvitenskap. Vitenskapen om beslutningstaking. Et område med metodisk forskning som er opptatt av å forstå og forbedre beslutningstaking.

Design (av en studie). Studere design. Metode, design av studien.

Diskrete data. Diskrete data er kvantitative data som uttrykkes som hele tall. For eksempel antall migreneanfall en pasient har i løpet av en måned.

Dikotome data. Dikotome data er tegn som bare kan ha to motsatte betydninger (tilstede - fraværende, ja - nei, levende - død).

Økologisk feilslutning. Økologisk skjevhet er en systematisk feil knyttet til at syke individer i undersøkelsesgruppen faktisk ikke har blitt påvirket av risikofaktorer. Oppstår når en gruppe identifiseres ved felles indirekte tegn(bosted i samme territorium, som tilhører samme yrke), og ikke ved tilstedeværelsen av en risikofaktor i individuelle fag (for eksempel alkoholforbruk).

Effektivitet. Effektivitet. Et legemiddels evne til å forårsake ønsket terapeutisk effekt på sykdomsforløpet.

Eksperimentell hendelsesfrekvens (EER). Hyppighet av uønskede utfall i forsøksgruppen:

Eksperimentell gruppe. Eksperimentgruppen er gruppen som mottar intervensjonen (behandlingen) underveis i studien. Ellers kalt behandlingsgruppe eller intervensjonsgruppe.

Historisk kontroll. Historisk kontroll. Sammenligning av de som får undersøkelsesterapi med de som tidligere har fått annen terapi. Metoden brukes når det er umulig å randomisere pasienter til ulike grupper. For eksempel, i en studie av langsiktig overlevelse etter nyretransplantasjon, er det umulig å randomisere pasienter til en "kirurgisk" eller "ikke-kirurgisk" gruppe, siden det er uetisk å frata en person muligheten for en transplantasjon. Den beste løsningen Det vil bli en sammenligning med de som ble behandlet tidligere, da det ikke var mulighet for transplantasjon.

Informer samtykke. Informert samtykke. Signert av studiedeltakere før starten av RCT.

Kappa-kriterium: (gresk κ - kappa). Et kriterium for enighet justert for situasjonen der vurderere blir enige seg imellom om en viss andel tilfeldige hendelser. Hvis po er den observerte andelen tilfeller av generell enighet, og pe er andelen av antatte tilfeldige hendelser, så:

Sannsynlighetsforhold for et positivt testresultat. Likelihood ratio for positive resultater test; sannsynligheten for at en person med lidelsen tester positivt:

Sannsynlighetsforhold for et negativt testresultat. Sannsynlighetsforhold for negative testresultater. Sannsynligheten for at en person med lidelsen tester negativt er:

Langsiktig prøveperiode. Langtidsstudie. Studie av effektiviteten og sikkerheten til stoffet i langtidsbehandling av sykdommen. Vanlig varighet er mer enn 6 måneder. Brukes ofte ved vurdering av virkningen av en intervensjon på harde endepunkter.

Matchede par Design. Diagram over tilsvarende par (liknende i betydningen "parallell gruppeforskning"). Et forskningsdesign der studieemner pares sammen i henhold til visse faktorer (kjønn, alder osv.). En av dem får studiebehandlingen, den andre får sammenligningsmedikamentet.

Meta-analyse. Meta-analyse. En metodikk for å kombinere heterogene studier utført av forskjellige forfattere relatert til samme emne for å øke påliteligheten til vurderinger av resultatene med samme navn. Kvantitativ analyse av sammenslåtte resultater fra flere kliniske studier av samme intervensjon. Denne tilnærmingen gir større statistisk kraft enn å bruke hver enkelt prøve ved å øke utvalgsstørrelsen. Brukes til å oppsummere resultatene fra mange tester. Kumulativ metaanalyse er en metode for å beregne et samlet punktestimat av effekten som studeres, der studier legges til én om gangen i en bestemt rekkefølge. Meta-regresjonsanalyse er en regresjonsanalyse hvor individuelle studier betraktes som observasjonsenheten.

Negativ prediktiv verdi. Negativ prediktiv verdi. Forholdet mellom antall personer med faktisk og testet fravær av lidelsen.

Ikke-komparativ studie. Ikke-komparativ studie. En studie der det ikke brukes noe komparatormiddel.

Numeriske eller intervalldata. Kvantitative data er mengder som har en naturlig rekkefølge med like intervaller mellom påfølgende verdier, uavhengig av deres plassering på skalaen (kroppsvekt, blodsukker, kolesterol eller kreatininnivåer).

Nummer nødvendig for å skade (NNH). Russisk forkortelse - CHBNLNI. Antall pasienter i den eksperimentelle gruppen sammenlignet med kontrollgruppen som kreves for å identifisere et ytterligere uheldig utfall:

Det vil si at for å forhindre ett ekstra uønsket utfall, bør det være 30 pasienter i forsøksgruppen.

Number Needed to Treat (NNT). Russisk forkortelse - CHBNLBI. Antall pasienter i den eksperimentelle gruppen som kreves for å oppnå et ytterligere gunstig resultat:

Denne indikatoren er det motsatte av den absolutte risikoreduksjonen.

Dette er en måte å vurdere den relative effektiviteten av to behandlinger og indikerer hvor mange pasienter som må behandles med behandlingen som studeres for å forhindre at ett tilfelle av utfallet blir studert. For eksempel hvis 100 pasienter med et antihypertensivum må behandles for å forhindre ett tilfelle av hjerneslag arteriell hypertensjon i 5 år, så er NNT lik 100 i 5 år.

Oddsforhold (OR). Russisk forkortelse - OR. Odds ratio av utfall mellom grupper av pasienter i en studie. Forholdet mellom sannsynligheten for at en hendelse skal inntreffe og sannsynligheten for at hendelsen ikke vil inntreffe. Odds og sannsynligheter inneholder samme informasjon, men uttrykker den annerledes. Hvis sannsynligheten for at en hendelse vil inntreffe er betegnet med P, vil sjansene for denne hendelsen være lik P/(1-P). For eksempel, hvis sannsynligheten for gjenoppretting er 0,3, så er sjansen for gjenoppretting 0,3/(1-0,3) = 0,43. Odds er mer praktisk å bruke for noen beregninger enn sannsynligheter.

Brukes i systematiske oversikter eller spesifikke kliniske studier. Hvis for eksempel:

i a = 20 av (a + b) = 100 eksperimentelle pasienter ble et visst utfall observert, og i b = 80 ble de ikke observert, da er sjansene for dette utfallet i denne gruppen: a/b = 20/80 = 0,25. Det samme for kontrollgruppen med (c + d) = 100, c = 40 og d = 60 er c/d = 40/60 = 0,67 og oddsforholdet: OR = (a/b)/(c/d) = 0,25/0,67 = 0,37.

Oddsforholdet er lik den relative risikoen, men de er numerisk like bare ved svært lave frekvenser av utfallet. Så, for dette eksemplet, RR = (a/(a+b): c/(c+d)) = 20/100: 40/100 = 0,50, og hvis utfallsfrekvensene var 1 % og 2 %, så verdi RR = 0,5 og OR = 1/99:2/98 = 0,49.

I case-kontrollstudier brukes oddsratio for å estimere selvrapportert risiko.

Åpen studie. Åpen studie. En studie der fordelingen av pasienter i behandlingsgrupper er kjent for alle. Dette kan være en studie som undersøker en eller flere behandlinger.

Ordinær dato. Ordinaldata - verdier som kan ordnes i en naturlig rekkefølge (rangert), for eksempel fra liten til stor eller fra god til dårlig, men størrelsen på intervallet mellom slike kategorier kan ikke uttrykkes kvantitativt (for eksempel: stadier av sykdom; rangeringer "høy, moderat", lav" eller "fraværende, svak, moderat, alvorlig").

P-verdi. P-verdien er sannsynligheten for at resultatet er helt tilfeldig. Verdien av p kan variere fra 1 (resultatet er nøyaktig tilfeldig) til 0 (resultatet er definitivt ikke tilfeldig). En p-verdi mindre enn eller lik et spesifisert alfa-feilnivå (for eksempel 0,05) indikerer at den oppnådde forskjellen er statistisk signifikant. Samtidig gjenspeiler det ikke den kliniske betydningen av resultatet i det hele tatt.

Patient Expected Event Rate (PEER) er en pasientspesifikk grunnlinjerisiko i forhold til gjennomsnittlig pasient, uttrykt som en desimalbrøk av F delt på NNT-verdien. Hvis eksponeringen for et ugunstig utfall er F = 0,5 og NNT = 15, så:

Farmakoepidemiologi. Farmakoepidemiologi. Vitenskapen om å anvende epidemiologisk kunnskap, metoder og resonnement til studiet av gunstige og ugunstige effekter for rasjonell bruk av medikamenter i forskjellige menneskelige populasjoner. Emnet for studien er resultatene av observasjoner samlet under rutinemessig klinisk behandling av pasienter, i motsetning til raffinerte data fra randomiserte, dobbeltblinde kliniske studier. Formålet med forskningen er å fastslå den faktiske effektiviteten av legemidler i klinisk praksis.

Farmakoøkonomi. Farmakoøkonomi. Analyse av kostnadene ved legemiddelbehandling for helsevesenet og samfunnet for å identifisere de mest lønnsomme legemidlene (behandlingstyper) for finansieringsorganisasjoner, pasienter og produsenter. Beslutninger om finansieringsplaner for ulike helsetilbud, prioriteringer blant mulige alternativer og pasientens mulighet til å bruke det optimale behandlingsalternativet er basert på resultatene av spesielle (se nedenfor) typer farmakoøkonomiske analyser.

Placebo. Placebo. Et medikament (tabletter, kapsler, løsninger) som inneholder farmakologisk inaktive komponenter. Dens effektivitet kan bare forklares psykologisk faktor, og ikke en objektiv effekt. Hvis det er tvil om sikkerheten til komponenter, bør de ikke inkluderes i placebo. Brukes som placebo doseringsform, som ikke kan skilles fra teststoffet i utseende, farge, smak og lukt, men har ikke en spesifikk effekt (for eksempel glukosetabletter eller isotoniske natriumkloridoppløsningsinjeksjoner), eller annen likegyldig intervensjon som brukes i medisinsk forskningå simulere behandling for å eliminere placebo-bias.

Placebo effekt. Placebo-effekt er en endring i pasientens tilstand (bemerket av pasienten selv eller den behandlende legen) assosiert med behandlingen, og ikke med den biologiske effekten av stoffet.

Placebokontrollert forsøk. Placebokontrollert studie. Aktiviteten til et nytt legemiddel sammenlignes med placebo i en parallell gruppe- eller crossover-studie.

Protokoll. Protokoll. Et dokument som regulerer utprøvingen, inkludert begrunnelse, mål, statistisk analyse, metodikk, betingelser, kriterier for inkludering og ekskludering av pasienter, etc.

Positiv prediktiv verdi. Positiv prediktiv verdi. Forholdet mellom antall personer som faktisk har en lidelse og antall personer som tester positivt for lidelsen. Denne verdien avhenger av utbredelsen av lidelsen:

Utbredelse. Utbredelse. Andelen personer som lider av denne lidelsen i studieutvalget:

Prospektiv studie. Prospektiv studie. Pasienter rekrutteres i henhold til protokollkriterier, mottar studiemedikamentet og følges for å vurdere behandlingsresultatet. De fleste kliniske studier er prospektive.

Randomisering. Randomisering er en prosedyre som sikrer tilfeldig fordeling av pasienter i forsøks- og kontrollgrupper. Tilfeldig fordeling sikrer at det ikke er forskjeller mellom de to gruppene og reduserer dermed sannsynligheten for systematisk feil i kliniske studier på grunn av gruppeforskjeller i eventuelle egenskaper.

Relativ risiko. Relativ risiko eller risikoforhold er forholdet mellom sykelighet blant individer som er eksponert og ikke eksponert for risikofaktorer. Relativ risiko gir ikke informasjon om størrelsen på absolutt risiko (morbiditet). Selv med høye relative risikoverdier kan den absolutte risikoen være svært liten dersom sykdommen er sjelden. Relativ risiko viser styrken av sammenhengen mellom eksponering og sykdom.

Relativ risikoreduksjon (RRR). Russisk forkortelse - SOR. Risikoreduksjon i forhold til kontrollgruppen, med konfidensintervall angitt.

Relativ fordelsøkning (RBI). Relativ økning i frekvensen av gunstige utfall i forsøksgruppen sammenlignet med kontrollgruppen:

Relativ risikoøkning (RRI). Russisk forkortelse - POR. Den relative økningen i forekomsten av uønskede utfall i forsøksgruppen sammenlignet med kontrollgruppen vurderes på samme måte som RBI og brukes også til å vurdere virkningen av risikofaktorer på sykdommen:

Randomisert klinisk studie. Russisk forkortelse RKI. Randomisert klinisk studie. Pasienter blir tildelt behandlingsgrupper basert på randomisering og alle er like sannsynlige for å motta hvert medikament.

Retrospektiv studie. Retrospektiv studie. En studie der en forsker gjennomgår medisinske journaler og matcher kliniske journaler eller publiserte rapporter for å studere behandlingsresultater.

Fare. Fare. Mulighet for å skade pasientens helse eller forårsake ubehag.

Sikkerhet. Sikkerhet. En av nøkkelegenskapene til stoffet (sammen med effektivitet), er omvendt proporsjonal med forekomsten av bivirkninger.

Følsomhet. Test følsomhet. Andel av de som faktisk lider av lidelsen blant de som ble identifisert ved bruk av den nye testen:

Sensitivitet = = 32/33 = 97,0 %.

Kortvarig prøvelse. Korttidsstudie. Studie av effektiviteten av stoffet i kortsiktig behandling av sykdommen. Vanlig varighet er fra 1 til 3 måneder. Brukes ofte for å vurdere farmakodynamiske effekter medisiner.

Spesifisitet. Spesifisitet. Forholdet mellom personer uten lidelsen og de som er fast bestemt på ikke å ha lidelsen ved å bruke den nye testen:

Studie/Prøving. Klinisk studie/utprøving. Et system for å evaluere medisinsk utstyr, utstyr eller andre typer intervensjoner hos en person (pasient eller frivillig) for å identifisere eventuelle positive eller negative effekter som følge av administrering av studiemedikamentene og/eller studere deres absorpsjon, distribusjon, metabolisme og utskillelse for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til legemidlene.

Overvåkning. Legemiddelovervåking. Samle inn data om alle uønskede hendelser knyttet til bruk av medisiner. Som regel utføres det over lang tid.

Overlevelsesanalyse. Overlevelsesanalyse. Utført på slutten av studien hos pasienter med høy risiko for dødelighet. Hjertestudier kan være nødvendig for å vurdere overlevelse etter et hjerteinfarkt.

Systematisk feil, skjevhet. Systematisk feil er et ikke-tilfeldig, ensrettet avvik av resultater fra sanne verdier. Systematisk feil kan oppstå på grunn av seleksjon (når du oppretter en prøve) - prøvetaking, eller sammenstillingsskjevhet, på grunn av målinger - måleskjevhet, under påvirkning av uoversiktlige faktorer - forvirrende skjevhet og i mange andre tilfeller. De snakker også om systematisk feil, altså skjevhet ved publisering av positive forskningsresultater og avvisning av negative – publikasjonsskjevhet. For å bekjempe systematiske feil og skaffe pålitelige data, brukes organisatoriske metoder (for eksempel randomisering, blending, etc.), samt justeringer som tar hensyn til omfanget av skjevheten.

Systematisk gjennomgang. Systematisert gjennomgang. Oppsummering av primærdata om ett spesifikt, klart definert problem ved bruk av standard reproduserbare metoder ved bruk av metaanalyse. I medisin brukes det til å evaluere og sammenligne terapeutiske og bivirkninger av behandling og ta beslutninger om individuelle, subpopulasjoner og befolkningsvalg av behandling.

Three E's Concept: Effektivitet/Effektivitet/Effektivitet Konseptet med tre E: effektivitet/effektivitet/nytte Nytte for den enkelte pasient, pasientpopulasjoner og samfunnet som helhet.

Gyldighet. Egnethet, egnethet av testen til dens formål. Det er ikke noe klart kriterium for egnethet, siden det kan defineres på ulike måter. Reliabilitet er en karakteristikk som viser i hvilken grad måleresultatet samsvarer med den sanne verdien. Reliabiliteten til en studie bestemmes av i hvilken grad de oppnådde resultatene er gyldige for et gitt utvalg (intern validitet). Dette er et indre kjennetegn og gjelder spesifikt denne pasientgruppen og gjelder ikke nødvendigvis andre grupper.

I rapporteringen av den første lille kliniske studien på dette området har forskere fra kreftsenter Kimmel University ved Johns Hopkins University sier at de trygt har brukt immunceller dyrket fra pasienters egen benmarg for å behandle myelomatose, en kreft i hvite blodlegemer.

Denne illustrasjonen viser benmargsinfiltrerende lymfocytter i cellekultur.

Resultatene av studien, som involverte en spesifikk type tumormålrettede T-celler kjent som marginfiltrerende lymfocytter (MIL), ble beskrevet i tidsskriftet Science Translational Medicine.

"Det vi lærte i denne lille studien er at et stort antall aktiverte MIL-er selektivt kan målrette og drepe myelomceller," sa immunolog Ivan Borrello ved Johns Hopkins University, Dr. medisinske vitenskaper, som ledet den kliniske studien.

Han forklarte at MIL-er er fotsoldatene i immunsystemet og angriper fremmede celler som bakterier eller virus. Men i hans i god stand de er inaktive og for få til å ha en merkbar effekt på kreft.

Tidligere laboratorieforskning Dr. Borrello og kolleger viste at aktiverte MIL-er selektivt kan målrette og drepe myelomceller tatt fra pasienter og dyrket in vitro.

Til den kliniske studien rekrutterte teamet 25 pasienter med nylig diagnostisert eller tilbakevendende multippelt myelom, selv om 3 av disse pasientene fikk tilbakefall før de kunne få behandling med MIL.

Forskerne isolerte MIL-er fra hver pasients benmarg, dyrket dem i laboratoriet for å øke antallet, aktiverte dem med mikroskopiske perler belagt med immunaktiverende antistoffer og injiserte dem intravenøst i hver av de 22 pasientene med sine egne celler. Tre dager før de mottok forsterkede MIL-er, fikk pasientene høye doser kjemoterapi og stamcelletransplantasjon – standard behandling for myelomatose.

Ett år etter behandling med MIL, hadde 13 av 22 pasienter minst en delvis respons på behandlingen, noe som betyr at kreften deres hadde krympet med minst 50 %.

Syv pasienter opplevde minst 90 % reduksjon i tumorcellevolum etter gjennomsnittlig 25,1 måneder uten progresjon av kreft. De resterende 15 pasientene hadde i gjennomsnitt 11,8 måneder progresjonsfri tid etter behandling med MIL. Ingen av deltakerne fikk alvorlige bivirkninger av behandlingen. Total overlevelse var 31,5 måneder for de som hadde mindre enn 90 % sykdomsreduksjon. Gjennomsnittlig oppfølgingstid er i dag mer enn 6 år.

Dr. Borrello bemerket at flere amerikanske kreftsentre har utført en lignende eksperimentell behandling kjent som adoptiv T-celleterapi, men sa at Johns Hopkins-teamet mener de var de eneste som brukte MIL. Han sa at andre typer tumorinfiltrerende celler kan brukes, men de har en tendens til å være mindre rikelig i pasientens svulst og vokser kanskje ikke godt utenfor kroppen.

I svulster som melanom har bare halvparten av pasientene T-celler i svulsten som kan isoleres, og omtrent halvparten av disse kan dyrkes. "Vanligvis kan immunceller fra solide svulster, kalt tumorinfiltrerende celler, isoleres og dyrkes hos så få som 25 % av pasientene som potensielt vil være kvalifisert for behandling. Men i vår kliniske studie klarte vi å isolere og dyrke MIL fra alle 22 pasientene, sier Kimberly Nulan, Ph.D., en postdoktor ved Johns Hopkins University School of Medicine.

Nulan sier at den lille studien hjalp henne og kollegene hennes med å lære mer om hvilke pasienter som kan ha nytte av behandling med MIL. For eksempel var de i stand til å bestemme hvor mange av de laboratoriedyrkede MIL-ene spesifikt målrettet en pasients svulst og om de fortsatte å målrette svulsten etter administrering.

I tillegg fant forskerne at pasienter hvis benmarg før behandling inneholdt høyere nivåer av visse immunceller, kjent som sentrale minneceller, hadde også en bedre respons på behandling med MIL. Pasienter som begynte behandling med tegn på overaktiv immunrespons, responderte ikke godt på behandlingen.

Dr. Noonan sier at forskerteamet brukte disse dataene til å veilede to andre pågående kliniske studier av MIL. Disse studiene prøver å utvide antitumorresponsen og tumorspesifisiteten ved å kombinere transplantasjon av MIL med en kreftvaksine kalt GVAX, utviklet ved Johns Hopkins University, og myelommedisinen lenalidomide, som stimulerer T-celleresponser.

Forskerne sier også at studien også belyste nye måter å dyrke MIL på. "I de fleste av disse studiene ser du at jo flere celler du får, jo bedre respons ser du hos pasienter. Å lære å dyrke celler bedre kan forbedre behandlingene, sa Dr. Noonan.

Kimmel Cancer Center-forskere har også utviklet MIL-er for å behandle solide svulster som lunge-, spiserørs- og magekreft, samt nevroblastom i barndommen og Ewings sarkom.

Eksperter rapporterer at mer enn 20 000 tilfeller av myelomatose forekommer hvert år i USA, og mer enn 10 000 mennesker dør av sykdommen. Det er den nest vanligste blodkreften.

Det er mye materiale på Internett om fordelene og skadene av palmeolje for menneskekroppen, men av en eller annen grunn er de fleste av dem noe ensidige, ser ikke det komplekse problemet, og inneholder også ofte vanlige filistinske myter. La oss finne ut av det.

abonnere på nyheter

Pilotstudie er ment å innhente foreløpige data som er viktige for planlegging av videre stadier av studien (bestemme muligheten for å gjennomføre en studie med et større antall forsøkspersoner, utvalgsstørrelsen i en fremtidig studie, den nødvendige kraften til studien, etc.).

Randomisert klinisk studie , der pasienter tilfeldig fordeles i behandlingsgrupper (randomiseringsprosedyre) og har lik mulighet til å motta studiemedisinen eller kontrollmedisinen (komparator eller placebo). I en ikke-randomisert studie er det ingen randomiseringsprosedyre.

Kontrollert (noen ganger brukt som et synonym "komparativ") klinisk studie , der et undersøkelseslegemiddel hvis effektivitet og sikkerhet ennå ikke er fullt ut fastslått, sammenlignes med et legemiddel hvis effektivitet og sikkerhet er velkjent (komparator). Dette kan være placebo, standardbehandling eller ingen behandling i det hele tatt. I ukontrollert (ikke-komparativ) studie en kontroll-/sammenligningsgruppe (en gruppe forsøkspersoner som tar et sammenligningsmedikament) brukes ikke. I en bredere forstand refererer en kontrollert studie til enhver studie der potensielle kilder til systematisk feil kontrolleres (minimeres eller elimineres hvis mulig) (dvs. den utføres i strengt samsvar med protokollen, overvåkes osv.).

Ved gjennomføring parallell forskning forsøkspersoner i forskjellige grupper får enten bare studiemedikamentet eller bare komparator/placebomedikamentet. I tverrsnittsstudier hver pasient mottar begge legemidlene som sammenlignes, vanligvis i tilfeldig rekkefølge.

Forskning kan være åpen når alle studiedeltakerne vet hvilket medikament pasienten får, og blind (forkledd) når en (enkeltblind studie) eller flere parter som deltar i studien (dobbeltblind, trippelblind eller helt blind studie) holdes i mørket om tildeling av pasienter til behandlingsgrupper.

Prospektiv studie utføres ved å dele deltakerne inn i grupper som vil eller ikke vil motta studiemedikamentet før utfallene inntreffer. I motsetning til ham, i retrospektiv (historisk) studie resultatene av tidligere utførte kliniske studier studeres, dvs. resultater oppstår før studien starter.

Avhengig av antall forskningssentre der studien utføres i henhold til en enkelt protokoll, studier kan være enkeltsenter eller multisenter . Dersom en studie gjennomføres i flere land, kalles den internasjonal.

En parallell studie sammenligner to eller flere grupper av forsøkspersoner, hvorav én eller flere mottar studiemedikamentet og én gruppe er en kontroll. Noen parallelle studier sammenligner ulike behandlinger uten å inkludere en kontrollgruppe. (Denne designen kalles en uavhengig gruppedesign.)

Kohortstudie er en observasjonsstudie der en utvalgt gruppe mennesker (kohort) observeres over tid. Utfall av forsøkspersoner i ulike undergrupper av en gitt kohort, de som ble eller ikke ble eksponert (eller eksponert i ulik grad) for studiemedikamentet, sammenlignes. I en prospektiv kohortstudie etableres kohorter i nåtid og følges i fremtiden. I en retrospektiv (eller historisk) kohortstudie velges en kohort fra historiske poster og deres resultater følges fra da til i dag.

I case-kontroll studie (synonym: case study) sammenligner personer med en bestemt sykdom eller utfall («case») med personer fra samme populasjon som ikke har sykdommen eller ikke opplevde utfallet («kontroll»), med mål om å identifisere en assosiasjon mellom utfallet og tidligere eksponering for visse risikofaktorer. En case-seriestudie følger flere individer, som vanligvis får samme behandling, uten bruk av kontrollgruppe. I saksbeskrivelsen (synonymer: saksrapport, sykehistorie, beskrivelse isolert tilfelle) er en studie av behandling og resultat hos én person.

Foreløpig foretrekkes utformingen av kliniske legemiddelutprøvinger som gir de mest pålitelige dataene, for eksempel ved å gjennomføre prospektive kontrollerte komparative randomiserte og fortrinnsvis dobbeltblindede studier.

Nylig har rollen til kliniske utprøvinger av legemidler økt på grunn av introduksjonen av prinsippene for evidensbasert medisin i praktisk helsevesen. Og den øverste blant dem er å ta spesifikke kliniske beslutninger for pasientbehandling basert på strenge vitenskapelige bevis som kan oppnås gjennom godt utformede, kontrollerte kliniske studier.