Противотуморните лекарства се различават, всяко от тях се извършва за конкретни цели и се избира според необходимите параметри за изследване на лекарството. В момента има следните видовеклинични изследвания:
Отворено и сляпо клинично изпитване
Клиничното изпитване може да бъде открито и сляпо. Отворено проучване - това е, когато и лекарят, и неговият пациент знаят кое лекарство се изследва. Сляпо проучванеразделени на единично сляпо, двойно сляпо и напълно сляпо.
- Единично сляпо проучване- това е, когато едната страна не знае кое лекарство се изследва.
- Двойно сляпо проучванеИ напълно сляпо изследванее когато две или повече страни нямат информация относно изследваното лекарство.
Пилотно клинично изпитванесе извършва, за да се получат предварителни данни, важни за планирането на следващите етапи на изследването. На на прост езикможе да се нарече „наблюдение“. С помощта на пилотно проучване се определя възможността за провеждане на изследване върху по-голям брой субекти и се изчислява необходимият капацитет и финансови разходи за бъдещо изследване.
Контролирано клинично изпитванее сравнително проучване, при което ново (изследвано) лекарство, чиято ефективност и безопасност все още не е напълно проучена, се сравнява със стандартен метод на лечение, тоест лекарство, което вече е проучено и навлязло на пазара.
Пациентите от първата група получават терапия с изследваното лекарство, пациентите от втората получават стандартна терапия (тази група се нарича контрол, откъдето идва и името на вида изследване). Сравнителното лекарство може да бъде или стандартна терапия, или плацебо.
Неконтролирано клинично изпитванее проучване, в което няма група субекти, приемащи сравнително лекарство. Обикновено този тип клинични изследвания се провеждат за лекарства с вече доказана ефективност и безопасност.
Рандомизирано клинично изпитванее проучване, при което пациентите се разпределят на случаен принцип в няколко групи (по режим на лечение или лекарствен режим) и имат еднаква възможност да получат изследваното лекарство или контролно лекарство (сравнително лекарство или плацебо). IN нерандомизирано проучванеНяма процедура на рандомизация, поради което пациентите не се разделят на отделни групи.
Паралелни и кръстосани клинични изпитвания
Паралелни клинични изпитвания- това са изследвания, при които субектите в различни групи получават или само изучаваното нещо лекарство, или само лекарство за сравнение. Едно паралелно проучване сравнява няколко групи субекти, едната от които получава изследваното лекарство, а другата група е контролна. Някои паралелни проучвания сравняват различни видовелечение, без включването на контролна група.
Кръстосани клинични проучванияса проучвания, при които всеки пациент получава и двете лекарства, които се сравняват, в произволен ред.
Проспективно и ретроспективно клинично проучване
Проспективно клинично проучване- това е наблюдение на група пациенти за дълго време, до настъпването на резултата (клинично значимо събитие, което служи като обект на интерес на изследователя - ремисия, отговор на лечението, рецидив, смърт). Такива изследвания са най-надеждни и затова се провеждат най-често и в различни страни по едно и също време, с други думи, те са международни.
За разлика от проспективното проучване, ретроспективно клинично проучванеНапротив, изследват се резултатите от предишни проведени клинични изпитвания, т.е. резултатите се появяват преди началото на изследването.
Едноцентрово и многоцентрово клинично изпитване
Ако клинично изпитване се провежда в един изследователски център, то се нарича едноцентров, и ако се основава на няколко, тогава многоцентров. Ако изследването се провежда в няколко държави (като правило центровете се намират в различни страни), то се нарича международни.
Кохортно клинично изпитванее изследване, при което избрана група (кохорта) от участници се наблюдава за определен период от време. В края на това време резултатите от изследването се сравняват между субекти в различни подгрупи от тази кохорта. Въз основа на тези резултати се прави заключение.
В проспективно кохортно клинично проучване субектите се групират в настоящето и се проследяват в бъдещето. В ретроспективно кохортно клинично проучване групи от субекти се избират въз основа на архивни данни и техните резултати се проследяват до момента.
Какъв тип клинично изпитване ще бъде най-надеждно?
Напоследък фармацевтичните компании са задължени да провеждат клинични проучвания, при които се получават резултати. най-надеждните данни. Най-често той отговаря на тези изисквания проспективно, двойно-сляпо, рандомизирано, многоцентрово, плацебо-контролирано проучване. Означава, че:
- Проспективен– наблюдението ще се извършва дълго време;
- Рандомизирано– пациентите са разпределени на случаен принцип в групи (това обикновено се прави от специален компютърна програматака че в крайна сметка разликите между групите стават незначителни, т.е. статистически ненадеждни);
- Двойно сляпо- нито лекарят, нито пациентът знаят в коя група е попаднал пациентът по време на рандомизацията, следователно такова изследване е възможно най-обективно;
- Многоцентров– извършва се в няколко институции едновременно. Някои видове тумори са изключително редки (например наличието на ALK мутации при недребноклетъчен рак на белия дроб), така че е трудно да се намери необходимия брой пациенти, отговарящи на критериите за включване в един център в един център. Следователно такива клинични проучвания се провеждат в няколко изследователски центрове, и като правило, в няколко страни едновременно и се наричат международни;
- Плацебо-контролиран– участниците са разделени на две групи, някои получават изследваното лекарство, други получават плацебо;
Терминът „пилотно проучване” се използва в литературата като: 1) синоним на проучвателно (проучвателно) изследване; 2) синоним пилотно проучване; 3) колективно понятие, което включва както неговите разновидности (подвидове), търсене (разузнаване), така и пилотни изследвания. Ще приемем, че търсенето (разузнаването) и пилотното изследване са двата основни подтипа пробни изследвания.
Проучвателни (изследователски) изследвания извършва се с цел изясняване на проблема, по-правилно поставяне на задачи и излагане на добре обосновани хипотези. Следователно в основата си той е концептуален проучване. Извършването му е особено желателно, ако няма литература по интересуващата ви тема или тя е недостатъчна.
Разузнавателното изследване е най-простият вид социологически анализ: кръгът от задачи е ограничен, броят на респондентите е малък, програмата и инструментите са изключително опростени; данните не са представителни. Ученият получава само груба информация за обекта на изследване за обща ориентация в проблема. Използва се за слабо проучени или неизучени проблеми. Неговият слоган е приблизително, евтино и бързо.
Проучвателното изследване може да се проведе, като се използват следните методи: интервюта (за предпочитане неофициални) с потенциални респонденти; наблюдение; фокус група по централния изследователски проблем; проучване на експерти - специалисти или просто хора, свързани с проблемната област, която ви интересува; проучване на документи, статистически данни, съдържащи необходимата информация за предложените задачи и хипотези.
Вариант на разузнавателното изследване са експресните анкети. Те се наричат още оперативни проучвания . Те се използват от множество анкетни фирми - от VTsIOM до ROMIR. Вярно, те провеждат проучвания, като правило, много компетентно, но не поставят дълбоки научни задачи за развитието на фундаменталната наука. Решават се моментни, но много необходими утилитарни проблеми за обществото, отдел или частен клиент: как хората се чувстват към президента, забраната на абортите, войната в Чечения, пристигането на Буш, терористичните атаки от 11 септември 2001 г. Така те получават свеж, краткотраен продукт (трайността му се изчислява в дни, седмици, по-рядко месеци), но много необходима информация в момента.
Едно проучвателно проучване често се нарича също пилотно проучване. Въпреки че е по-правилно да се счита за независим вид социологическо изследване. Разузнавателните и пилотажните изследвания са сходни в две отношения:
♦ Цел - получаване на приблизителни данни за конкретен феномен или тестване на приложението на методологията за по-мащабни изследвания.
♦ Обект - за провеждане на двете изследвания са необходими малък брой обекти, така че те се извършват в ограничено време.
Но за разлика от разузнавателното изследване, пилотното изследване има за цел да тества технически процедури и техники, най-често да тества въпросник. Предварителното тестване на инструментите за изследване е също толкова важно за успеха на изследването, според J. Mannheim и R. Rich, колкото тест драйвът е важен за успешната покупка на употребяван автомобил. Помага за откриване на проблеми, които могат да се проявят напълно само на полето.
В социологията пилотирането се извършва преди основното изследване и действа като начин за проверка на валидността на хипотезите и задачите, както и на професионалното ниво и методологическата сложност на инструментите. Пилотирането помага да се оцени коректността на модела за вземане на проби и да се направят съответните корекции в него, ако е необходимо; изясняват някои характеристики на обекта и предмета на изследването, обосновават финансовите разходи и времето на основното изследване. Висшият пилотаж е полезен и за обучение на група интервюиращи (въпросници).
Пилотирането е полезно за: а) тестване на инструменти, в които изследователят е доста уверен, б) подобряване на инструментите в ситуация, в която предметът на изследване е по-малко известен на изследователя. В първия случай инструментариумът се подлага на предварително тестване в окончателния си вариант. Във втория изследователят може да поиска да експериментира с различни опции (оформления) на инструмента, за да разбере кой е по-удобен за използване.
Пилотно проучване
878 Когато получих първата си партида хороскопи, за първи път се заех със съюзи d и опозиции c? слънце и луна3 - два аспекта, които в астрологията се считат за еквивалентни (макар и с противоположни значения), тоест обозначаващи интензивни взаимоотношения между небесните тела. Заедно със съвпади и опозиции, Марс, Венера, Asc. и дек. те представляват петдесет различни аспекта.4
879 Причините, поради които избрах тези конкретни комбинации, ще станат ясни на читателя от бележките относно астрологичните традиции, които направих в предишната глава. Що се отнася до съвпадите и опозициите, тук мога само да добавя, че тези аспекти на Марс и Венера са много по-малко важни от останалите, което съвсем ясно следва от следния факт: връзката на Марс с Венера може да означава любовна връзка, но бракът е не винаги любовна връзка, но любовната връзка не винаги е брак. Така че включих съвпада и опозицията на Марс и Венера само защото исках да ги сравня с други съвпади и опозиции.
880 Първоначално тези петдесет аспекта са били изследвани във връзка със 180 семейни двойки. Разбира се, тези 180 мъже и 180 жени също могат да бъдат смесени в несемейни двойки. Ясно е, че ако някой от 180-те мъже може да бъде съчетан с някоя от 179-те жени, в допълнение към съпругата, тогава ние всъщност можем да изследваме 180 x 179 = 32 220 несемейни двойки в рамките на 180 брака. Това беше направено (вж. Таблица 1) и анализът на аспектите на несемейните двойки беше сравнен с аспектите на женените двойки.
Публикувано на реф.рф
За всички изчисления беше взето кълбо от 8 градуса, по и обратно на часовниковата стрелка, не само в границите на знака, но и извън границите. Впоследствие към първата партида бяха добавени още две, съответно 220 и 83 брака, така че бяха изследвани общо 483 брачни двойки или 966 хороскопа. В първата група най-често срещана е връзката слънце-луна (10%), във втората - връзката луна-луна (10,9%), а в третата връзката luyaa-Asc. (9,6%).
881. Естествено, аз се интересувах преди всичко от въпроса за вероятността: дали максималните резултати, които получихме, бяха „значими“ цифри или не?; тоест вероятни ли са или не? Изчисленията на математика категорично показаха, че средната цифра и за трите партии от 10% далеч не е значителна. Вероятността му е твърде висока; това означава, че няма причина да приемем, че нашите най-добри резултати са нещо повече от просто отклонения на случайна променлива.
Пилотно изследване – понятие и видове. Класификация и особености на категория „Пилотно проучване” 2017-2018г.
Тази статия е за това как да се уверите, че това, което правите - задължителен инструмент в арсенала на всеки разработчик и оптимизатор на реализациите - си заслужава 100% целта.
Качественото проучване на потребителите ви позволява да придобиете дълбоко и смислено разбиране на тяхното поведение, навици и т.н. За съжаление, провеждането на този тип изследвания е много по-трудно, отколкото може да изглежда на пръв поглед. Вероятно всеки, който е провеждал подобни експерименти, се е сблъсквал със следното:
- по време на проучването участниците не разбират какво се изисква от тях и какво трябва да направят;
- формулировката на вашите въпроси води участниците до определен отговор или причинява изкривяване на резултатите;
- по време на експеримента участниците нямат време да изпълнят задачата в определеното време;
- След провеждане на експеримент се отделя повече време за анализиране на структурата на експеримента, отколкото на неговите резултати.
Ако нещо подобно ви се е случило, не се тревожете. Не си сам. Дори и най-опитните изследователи допускат грешки от време на време.
За щастие има начин да ви помогнем да избегнете неуспешен експеримент: .
Пилотното тестване е вид репетиция, която ви позволява да тествате изследователски подход върху малък брой участници. Въпреки че пилотното тестване е допълнителна стъпка, то може да ви спести много време и ресурси, ако внезапно откриете някакви недостатъци.
Тъй като правилният експериментален дизайн е от съществено значение за провеждането на експеримент, важно е да отделите време за оценка, тестване и усъвършенстване на дизайна, преди да го стартирате. Правейки това, можете да гарантирате, че вашето потребителско проучване протича гладко и че ще извлечете максимума от него.
Готиното е, че пилотното тестване може да се приложи към всички подходи.
Започнете с процеса
За всеки изследователски подход, независимо кой ще изберете, са типични следните етапи:
1. Разработване на специфичен изследователски подход (методология, инструменти, профил на целевия участник).
2. Пилотно тестване на експеримента.
3. Подбор на квалифицирани участници в проучването.
4. Провеждане на изследвания.
5. Анализ на резултатите.
6. Формиране на заключения въз основа на резултатите от изследването.
Всяко изследване трябва да започне с въпроса „Какво възнамеряваме да открием?“ Можете да използвате този въпрос като ръководство, когато разработвате вашата изследователска методология, избирате инструменти и определяте профила на вашите участници. Пилотното тестване ще ви позволи бързо да тествате вашия изследователски дизайн и да го подобрите.
Обикновено пилотното тестване се състои от два етапа: 1) разработване на структурата; 2) тестване.
По време на първия етап организаторите се опитват да разгледат всеки аспект от планирания експеримент. Ето какво трябва да се анализира:
- цели високо нивоили това, което изследователите се стремят да знаят;
- инструменти, които планирате да използвате;
- задачи, които участниците ще изпълняват;
- въпроси към участниците;
- размер на извадката;
- членски профил.
Често се отделя много време за обсъждане на въпросите, които ще бъдат зададени на участниците в експеримента. Има огромен брой опции, които да разгледате. Това често се случва поради страха да не пропуснете нещо важно, което след това ще ви попречи да направите важен извод. В резултат на това всеки от отделите, които се интересуват от резултатите от изследването, се опитва да зададе на участника някои свои въпроси.
Трябва обаче да се каже, че този подход е опасен. Това може да доведе до това екипът просто да изгуби от поглед основната цел, за която проучването е проведено на първо място; и също така ще получи данни, които след това ще бъдат трудни за тълкуване, като по този начин ще ограничи броя на генерираните практически заключения.
За да избегнете това, трябва да обърнете внимание на следния подход на етапа на подготовка на въпросите:
Фаза 1:Първо, изследователският екип разработва списък с потенциални въпроси. След това те ще бъдат разгледани по-внимателно по време на фазата на проектиране на проучването. Целта е да се създаде малък набор от въпроси, които да са разбираеми, да не подтикват участника към един или друг отговор и да се допълват взаимно. В резултат на това повечето от тях от първоначалния списък са премахнати, а това, което остава, е преработено.
Фаза 2:втората част е да се проведат пилотни тестове.
Тези проучвания не отнемат време и се провеждат многократно с един или двама участници. Въз основа на отговорите на респондентите експериментът се оценява, правят се редакции и се тества отново.
Изследователите повтарят този процес, докато бъдат открити всички грешки.
Съществуват различни критерии, които могат да се използват за тестване, но се препоръчва да се придържате към три основни: яснота на инструкциите, задачи на участника и въпроси към него, време на изследването:
- яснота на инструкциите: инструкциите не трябва да бъдат подвеждащи или да предизвикват недоразумения;
- тестване на задачи и въпроси: включва тестване на изследователския работен процес;
- Време за проучване: Проследява времето, необходимо за изпълнение на всяка задача и целия експеримент.
Пример
Един клиент искаше да проведе проучване на нови области от своя уебсайт, които бяха специално създадени за новото предложение на неговата компания. По-специално, той искаше да стартира на нова целева страница и спомагателна страница със съдържание, разкриващо характеристиките на офертата.
Със съдействието на клиента, компанията разработи кратка информация, която включва основните цели на експеримента, целевите участници, бюджета на проекта и графика за изпълнение. Основните цели на проучването бяха да се постигне разбиране на характеристиките на участието на клиента (проследяване на очите) на двете страници и да се проучи разбирането на клиента за новата услуга.
Имайки предвид тези цели и бюджет, беше разработен проучвателен подход към проекта. Тъй като клиентът настояваше да се проведе проучване за проследяване на очите, беше решено да се използва Sticky, дистанционен инструмент за провеждане на този тип изследвания. Тази услуга е избрана, защото позволява дистанционни, немодерирани експерименти с проследяване на очите.
За избор на участници е използвана и услугата Sticky Crowd. Критериите за подбор на респондентите са взети от скорошни проучвания, проведени от самия клиент.
Използвайки възможностите на Sticky, беше възможно да се определи изследователската методология и да се разработи работен процес за участниците. След това беше съставен първоначален списък с потенциални въпроси, които биха могли да допълнят проследяването на очите.
При разработването на структурата на експеримента бяха разгледани работният процес и задачите, сроковете за тяхното изпълнение и финалните въпроси. Беше решено да се използват отворени въпроси, за да не се изкривяват отговорите на участниците, и да се ограничи техният брой до пет.
Въпросите бяха взети от първоначалния списък и преработени така, че да се допълват взаимно и да са насочени към постигане на заявените цели, по-специално - проучване как хората възприемат новата услуга.
След това започнаха пилотни тестове.
Тъй като платформата Sticky не позволяваше проучване за проследяване на очите на двама души, бяха използвани други безплатни инструменти. И двамата респонденти отговарят на профила на целевия участник. Тестът веднага посочи недостатъци в дизайна като лоши инструкции, които предизвикаха объркване и объркване, и недостатъчно време за изпълнение на задачите.
Инструкциите не предоставиха на участниците достатъчно контекстуална информация за това какво да търсят и в резултат на това хората не разбраха какви действия да предприемат. Изследователите също допускат, че 5 секунди ще са достатъчни, за да има време всеки участник да се запознае със съдържанието на всяка страница. Публикуваното съдържание обаче беше много разнообразно и 5 секунди очевидно не бяха достатъчни, за да имат време хората да видят цялата страница.
След направените корекции беше организиран и проведен втори пилотен тест с другите двама участници. Промените в дизайна ни позволиха да разрешим проблемите, възникнали в предишния кръг на тестване.
Вторият пилотен тест не само засили увереността на изследователите, че могат да продължат с основния експеримент, но също така доведе до така наречения „аха!“ момент, богоявление.
Пилотните тестове показаха ясно, че участниците имат определени очаквания по отношение на функционалността на всяка посетена от тях страница. Например респондентите очакваха, че основната цел на целевата страница е да привлече вниманието им и да ги прехвърли към страница с услуга, където смятаха, че ще бъдат представени повече информацияза него и как да го използвате в работата си. Тези констатации промениха стратегическия подход за организиране на двете страници.
Понякога предварителните тестове наистина могат да ви осветят с някои нови идеи, да ви позволят да видите нещо, което просто не сте забелязвали преди. Това е хубав бонус от провеждането на такова изследване, но трябва да помним, че всяка нова идея трябва да бъде проверена чрез провеждане на допълнителни тестове.
Заключение
Чрез провеждането на пилотно тестване вие не само ще подобрите констатациите от един проект, но и самия изследователски процес.
Отразяващият и итеративен характер на пилотните тестове ще ускори развитието на вашите умения като изследовател.
Въпреки че пилотният тест изисква допълнително време и ресурси, вярвайте, че тази малка инвестиция ще доведе до много по-добри резултати в следващия ви изследователски проект и след това.
Високи реализации за вас!
Въз основа на материали:
Тема 4. Основни термини, използвани в медицината, базирана на доказателства.
С въвеждането на принципите на медицината, основана на доказателства, в здравната практика се увеличи ролята на клиничните изпитвания на лекарства, тъй като само въз основа на добре планирани, контролирани клинични изпитвания могат да се вземат ефективни клинични решения.
Понастоящем предпочитание се дава на дизайн за клинични изпитвания на лекарства, който гарантира получаването на най-надеждните данни. Например, провеждане на проспективни контролирани сравнителни рандомизирани и, за предпочитане, двойно-слепи проучвания.
И така, как могат да изглеждат клиничните изпитвания?
Проучването за контрол на случай обикновено е ретроспективно проучване, което сравнява хора със специфично заболяване или резултат („случай“) с хора от същата популация, които нямат заболяването или не са преживели резултата („случай“). , за да се идентифицира връзката между резултата и предишното излагане на определени рискови фактори.
Кохортно изследване е изследване, при което група от хора (кохорта), идентифицирани според определени характеристики, се наблюдава за определен период от време. Резултатите или резултатите се сравняват между субекти в различни подгрупи на дадена кохорта, тези, които са били или не са били изложени (или са били изложени в различни степени) лечение с изследваното лекарство.
В проспективно кохортно проучване кохортите се създават в настоящето и се следват в бъдеще.
В ретроспективно (или историческо) кохортно изследване, кохорта се избира от исторически записи и техните резултати се проследяват от този момент до днес.
Контролирано изследване е всяко изследване, при което потенциалните източници на систематична грешка се контролират (и, ако е възможно, минимизират или елиминират).
Надлъжното проучване е дългосрочно клинично проучване, при което се извършва дългосрочно периодично наблюдение на едни и същи индивиди.
Международно проучване е проучване, което се провежда в няколко държави.
Мултицентрално проучване - изследване, проведено в съответствие с един протокол в няколко изследователски центъра.
Несравнително проучване – проучване, при което не се използва сравнително лекарство (вижте сравнително проучване).
Наблюдателно изследване - изследване, при което изследователят наблюдава всеки показател или връзката на няколко показателя, без да се намесва в ситуацията.
Едноетапно проучване е вариант на описателно изследване, което изследва въздействието на рисковите фактори върху популацията и/или разпространението на заболяване (състояние) в нея в определен момент от време.
Основното проучване е проучване, проведено съгласно правилата на CCP и внимателно наблюдавано, за да се гарантира валидността на данните. По време на основното проучване се получава основна информация за ефективността и безопасността за представяне на официалните власти. Проучвания, които не се наблюдават интензивно, се считат за поддържащи.
Отворено проучване е проучване, при което разпределението на пациентите в групите за лечение е известно на всички и в което всички участници знаят кое лекарство получава пациентът. Това може да е проучване, което изследва едно или повече лечения.
Паралелното проучване е проучване, при което субекти в различни групи получават или само лекарството, което се изследва, или само лекарство за сравнение или плацебо. Едно паралелно проучване сравнява две или повече групи субекти, една или повече от които получават изследваното лекарство, а една група е контролна. Някои паралелни проучвания сравняват различни лечения, без да включват контролна група. Тази схема се нарича независима групова схема.
Кръстосано проучване е проучване, при което всеки пациент получава и двете сравнявани лекарства, обикновено в произволен ред. Този режим обикновено се използва при пациенти със стабилно заболяване хроничен. Понастоящем такъв изследователски дизайн не се използва широко поради ефектите на пренасяне, които възникват при смяна на лекарства.
Пилотното проучване е проучване, проведено върху малък брой пациенти и предназначено да получи предварителни данни, важни за планирането на следващите етапи на изследването.
Друга цел на провеждането на пилотно проучване е да се получи представа за разликата между двете лечения, което ще помогне да се определи броят на пациентите, които да бъдат включени в основното проучване (размер на извадката) и мощността, необходима за точно откриване на тази разлика.
Плацебо-контролирано изпитване е сравнително проучване, при което активността на ново лекарство се сравнява с плацебо. Може да се проведе като паралелно групово изследване или кръстосано проучване. В Съединените щати са необходими две плацебо-контролирани проучвания за приложение на ново лекарство.
Проспективно проучване – Проучване, при което пациентите се набират според критериите, посочени в протокола на изследването. Пациентите получават изследваното лекарство и се проследяват известно време. Това означава, че формирането на групи, получаващи или не получаващи изследваното лекарство, става преди записването на резултатите. Повечето клинични проучвания са проспективни.
Рандомизирано проучване - проучване, при което пациентите се разпределят на случаен принцип в групи за лечение (като се използва специална процедура за рандомизиране) и имат еднаква възможност да получат изследваното лекарство или контролното лекарство (компаратор или плацебо).
Ретроспективно проучване - проучване, което изследва резултатите от предишни проведени клинични изпитванияили проучвания, т.е. резултатите вече са настъпили преди началото на проучването. Изследователят преглежда медицинските досиета и подбира пациенти според определени критерии, за да проучи резултатите от лечението.
Сляпо или маскирано изследване - изследване, при което няма информация към коя група - експериментална или контролна - е причислен всеки субект. Има няколко възможности за такива изследвания:
просто сляпо изследване – липсва информация само от пациента;
двойно-сляпо проучване – липсва информация както от пациента, така и от изследователя;
тройно или напълно сляпо проучване (total-blind study) – липсва информация от пациента, изследователя и тези, които извършват статистическа обработка на резултатите от изследването.
Маскираните проучвания се използват за елиминиране на пристрастията в клиничните изпитвания.
Сравнително проучване - проучване, при което изследвано лекарство, чиято ефективност и безопасност все още не е напълно проучена, се сравнява с лекарство, чиято ефективност и безопасност са добре известни. Това може да е плацебо, стандартна терапия или никакво лечение.
Стратифицирано изследване – изследване, при което пациентите са разделени на различни групи (страти). Пациентите се разпределят в страти по определени параметри, които се различават от параметрите на пациентите в друга страта. Разпределението по страти може да бъде проспективно (необходим е контрол на набирането на пациенти, за да се постигне определен баланс) или ретроспективно (напр. по време на анализ).
Експериментално изследване(Експериментално изследване) – изследване, чиито условия са под пряк контрол на изследователя. Най-често това е сравнително изследване, предварително планирано и посветено на изследване на въздействието, съгл поне, един фактор. Могат да се правят сравнения между две или повече групи или в рамките на една група преди и след интервенционното приложение.
- Основни термини (по азбучен ред)
Общ брой наблюдения
Дадената числена стойност е N (общ брой наблюдения) = A+B+C+D
Абсолютно увеличение на ползата (ABI): разлика в процентите на благоприятни резултати между експерименталните и контролните групи:
Абсолютно увеличение на риска (ARI): абсолютната разлика в честотата на нежеланите резултати, които са по-високи в експерименталната група в сравнение с контролната група; ARI се използва и за оценка на влиянието на рисковите фактори върху заболяването.
Абсолютно намаляване на риска (ARR). Абсолютно намаляване на риска. Разлика в процента на неблагоприятните резултати между експерименталните и контролните групи:
Най-доброто доказателство. Разумни доказателства. Основата за вземане на решения в здравеопазването. Добре проектираното и проведено рандомизирано контролирано изпитване се счита за най-добро за оценка на ефективността на интервенцията, но в някои случаи други видове изпитвания може да са по-подходящи.
Сляпо проучване. Сляпо проучване. Една или повече участващи страни не знаят как пациентите се разпределят в лечебни и контролни групи. При единично сляпо разпределението е неизвестно за пациентите, при двойно сляпо е неизвестно за изследователите и пациентите, при тройно сляпо е неизвестно и за тези, които организират изследването и анализират резултатите от него, а при пълно сляпо всички са в тъмно, който взаимодейства с пациентите, изследователя и данните; и кодовете на пациентите се изготвят от хора, които не са свързани с проучването. Използва се за елиминиране на системна грешка в клиничните изпитвания.
Клинични изпитвания. Клинични изпитвания - специален типпроучвания за оценка различни интервенции, чиито условия (подбор на интервенционни групи, естество на интервенцията, организация на наблюдение и оценка на резултатите) са насочени към елиминиране на влиянието на систематичните грешки върху получените резултати.
Клинична епидемиология. Клиничната епидемиология е наука, която разработва методи за клинични изследвания, които позволяват да се направят справедливи заключения, като същевременно се контролира влиянието на систематични и случайни грешки.
Компаратор (лекарство). Сравнително лекарство. Плацебо или активно вещество, чиято ефективност и безопасност са известни предварително.
Сравнително изследване. Сравнително изследване. Проучване, в което ново лекарствосе сравнява с известно, плацебо или никакво лечение.
Съответствие. Съответствие от пациента с инструкциите за приемане на изследваното лекарство.
Доверителен интервал (CI). Руско съкращение - ДИ. Доверителен интервал. 95% CI дава границите, в които с 95% сигурност се намират стойностите на изследваната стойност за популацията пациенти, от която е избрана групата за изследване. С увеличаването на групите стойностите на CI се стесняват и надеждността на разликите се увеличава. За предпочитане е да се използва CI вместо p, тъй като CI измерва степента на доверие, докато p само оценява вероятността да няма разлика между групите (нулева хипотеза). Това е статистически индикатор, който ви позволява да прецените в какви граници може да се намира истинската стойност на даден параметър в популация; диапазон от колебания на истинските стойности. Стойностите, получени при проучвания върху извадка от пациенти, се различават от истинските стойности в популацията поради влиянието на случайността. Така в 95% от наблюденията доверителният интервал означава, че истинската стойност на стойност с вероятност от 95% е в неговите граници. Доверителните интервали помагат да се определи дали даден диапазон от стойности съответства на разбирането на читателя за клиничното значение на ефекта и какви резултати могат да се очакват чрез прилагане на описаната техника върху подобна група пациенти.
Непрекъснати данни. Непрекъснатите данни са количествени данни, които могат да приемат произволна стойност в непрекъснат мащаб. Примери: телесно тегло, артериално налягане, съотношението на парциалното налягане на кислорода към артериалната кръв).
Контролна група. Контролна група (група за сравнение). Група пациенти, получаващи по време на сравнително изследванелекарство, чиято ефективност и безопасност са добре известни (лекарство за сравнение). Това може да е плацебо, стандартна терапия или никакво лечение. Резултатите от измерванията в контролната група се сравняват с резултатите от измерванията в експерименталната група, за да се оцени ефектът от изследвания метод на лечение.
Процент на контролни събития (CER). Руско съкращение ЧНБИ. Честота на неблагоприятни резултати в контролната група.
Контролирано проучване. Руско съкращение - КИ. Контролирано проучване. Терминът се използва в две значения:
1) като синоним на сравнително (с контролна група) изследване;
2) всяко изследване, проведено в съответствие с протокола. Разходи-ползи. „Разходи-ползи“ - както разходите, така и резултатите от лечението се оценяват в парично изражение.
Ефективност на разходите. „Ефективност на разходите“ - цената на лечението се оценява в парично изражение, а резултатите се считат за изпълнение на определени задачи. В местната литература често се използва терминът „ценова ефективност“, който е подобен по значение.
Разходи-полезност. „Разходи-ползи” е оценката на резултатите по отношение на качеството на живот като предимство на един вид лечение пред друг.
Минимизиране на разходите. „Минимизиране на разходите“ – сравняват се разходите за еднакво ефективни лечения.
Разходи за заболяване. „Цена на заболяването“ е оценка на преките и косвените разходи за лечение на конкретно заболяване.
Crossover Study. Напречно изследване. Проучване, при което всеки пациент получава лекарство за сравнение в произволен ред. Използва се при пациенти със стабилен ход на заболяването, обикновено с хроничен характер. Понастоящем този дизайн не е често срещан поради ефектите на пренасяне при смяна на лекарства.
Грубо споразумение: Предварително съгласие. Пропорция на споразуменията между всички оценители. Ако има само две от тях, тогава резултатът е (A+D)/N.
Науки за вземане на решения. Наука за вземане на решения. Област на методологично изследване, свързана с разбирането и подобряването на вземането на решения.
Дизайн (на изследване). Уча дизайн. Метод, дизайн на изследването.
Дискретни данни. Дискретните данни са количествени данни, които се изразяват като цели числа. Например, броят на мигренозните пристъпи на пациента за един месец.
Дихотомични данни. Дихотомичните данни са знаци, които могат да имат само две противоположни значения (присъства - отсъства, да - не, жив - мъртъв).
Екологична заблуда. Екологичното пристрастие е систематична грешка, свързана с факта, че болните индивиди в групата на изследване може всъщност да не са били повлияни от рискови фактори. Това се случва, когато групата се идентифицира въз основа на общи косвени характеристики (пребиваване на една и съща територия, принадлежност към една и съща професия), а не на наличието на рисков фактор в отделните субекти (например консумация на алкохол).
Ефикасност. Ефективност. Способността на лекарството да предизвика желания терапевтичен ефект върху хода на заболяването.
Процент на експериментални събития (EER). Честота на неблагоприятните резултати в експерименталната група:
Експериментална група. Експерименталната група е групата, която получава интервенция (лечение) по време на изследването. Иначе наричана група за лечение или група за интервенция.
Исторически контрол. Исторически контрол. Сравнение на тези, които получават изследвана терапия, с тези, които преди това са получавали друга терапия. Методът се използва, когато е невъзможно рандомизирането на пациентите различни групи. Например, в проучване за дългосрочно оцеляване след бъбречна трансплантация е невъзможно пациентите да бъдат рандомизирани в група „хирургия“ или „нехирургия“, тъй като е неетично да се лиши човек от възможността за трансплантация. Най-доброто решение би било да се сравни с лекуваните преди това, когато възможността за трансплантация не е съществувала.
Информирайте съгласие. Информирано съгласие. Подписано от участниците в проучването преди началото на RCT.
Критерий Капа: (гръцки κ - капа). Критерий за съгласие, коригиран за ситуацията, в която оценяващите се споразумяват помежду си за определена част от случайни събития. Ако po е наблюдаваната част от случаите на общо съгласие, а pe е делът на предполагаемите случайни събития, тогава:
Коефициент на вероятност за положителен резултат от теста. Коефициент на вероятност за положителни резултатитест; вероятността човек с разстройство да даде положителен тест:
Коефициент на вероятност за отрицателен резултат от теста. Коефициент на вероятност за отрицателни резултати от теста. Вероятността човек с отрицателен тест за разстройство е:
Дългосрочно изпитание. Дългосрочно проучване. Изследване на ефективността и безопасността на лекарството при продължително лечение на заболяването. Обичайната продължителност е повече от 6 месеца. Често се използва при оценка на въздействието на интервенция върху трудни крайни точки.
Съвпадащи двойки Дизайн. Диаграма на съответните двойки (подобни по смисъл на „паралелно групово изследване“). Изследователски дизайн, при който изследваните субекти са обединени в двойки според определени фактори (пол, възраст и т.н.). Единият от тях получава изследваното лечение, другият получава лекарството за сравнение.
Мета-анализ. Мета-анализ. Методология за комбиниране на хетерогенни изследвания, проведени от различни автори, свързани с една и съща тема, за да се повиши надеждността на оценките на едноименните резултати. Количествен анализ на сборни резултати от множество клинични изпитвания на една и съща интервенция. Този подход осигурява по-голяма статистическа мощност, отколкото използването на всеки отделен опит чрез увеличаване на размера на извадката. Използва се за обобщаване на резултатите от много тестове. Кумулативният мета-анализ е метод за изчисляване на обобщена точкова оценка на изследвания ефект, при който изследванията се добавят едно по едно в определен ред. Мета-регресионният анализ е регресионен анализ, при който индивидуалните изследвания се считат за единица за наблюдение.
Отрицателна прогнозна стойност. Отрицателна прогнозна стойност. Съотношението на броя на хората с действително и тествано отсъствие на разстройството.
Несравнително проучване. Несравнително изследване. Проучване, в което не се използва лекарство за сравнение.
Числени или интервални данни. Количествените данни са количества, които имат естествен ред на подреждане с равни интервали между последователните стойности, независимо от мястото им на скалата (телесно тегло, нива на кръвна захар, холестерол или креатинин).
Брой, необходим за увреждане (NNH). Руско съкращение - ЧБНЛНИ. Броят на пациентите в експерименталната група в сравнение с контролната група, необходим за идентифициране на допълнителен неблагоприятен резултат:
Тоест, за да се предотврати един допълнителен неблагоприятен резултат, трябва да има 30 пациенти в експерименталната група.
Брой необходими за лечение (NNT). Руско съкращение - ЧБНЛБИ. Броят на пациентите в експерименталната група, необходими за получаване на допълнителен благоприятен резултат:
Този показател е обратен на абсолютното намаление на риска.
Това е начин за оценка на относителната ефективност на две лечения и показва колко пациенти ще трябва да бъдат лекувани с изследваното лечение, за да се предотврати един случай на изследвания резултат. Например, ако 100 пациенти с антихипертензивно лекарство трябва да бъдат лекувани, за да се предотврати един случай на инсулт артериална хипертонияза 5 години, тогава NNT е равно на 100 за 5 години.
Съотношение на шансовете (OR). Руско съкращение - ИЛИ. Съотношение на шансовете за резултат между групи пациенти в едно изпитване. Съотношението на вероятността дадено събитие да се случи към вероятността събитието да не се случи. Коефициентите и вероятностите съдържат една и съща информация, но я изразяват по различен начин. Ако вероятността да се случи събитие е обозначена с P, тогава шансовете за това събитие ще бъдат равни на P/(1-P). Например, ако вероятността за възстановяване е 0,3, тогава шансовете за възстановяване са 0,3/(1-0,3) = 0,43. Коефициентите са по-удобни за използване за някои изчисления, отколкото вероятностите.
Използва се в систематични прегледи или специфични клинични изпитвания. Ако, например:
при a = 20 от (a + b) = 100 експериментални пациенти е наблюдаван определен резултат, а при b = 80 те не са наблюдавани, тогава шансовете за този резултат в тази група са: a/b = 20/80 = 0,25. Същото за контролната група с (c + d) = 100, c = 40 и d = 60 е c/d = 40/60 = 0,67 и съотношението на шансовете: ИЛИ = (a/b)/(c/d) = 0,25/0,67 = 0,37.
Коефициентът на шансове е подобен на относителния риск, но те са числено сходни само при много ниски честоти на резултата. И така, за този пример RR = (a/(a+b) : c/(c+d)) = 20/100: 40/100 = 0,50 и ако честотите на резултатите са 1% и 2%, тогава стойността RR = 0,5 и OR = 1/99:2/98 = 0,49.
В проучванията случай-контрола коефициентите на шансове се използват за оценка на риска, отчетен от самите пациенти.
Отворено проучване. Отворено проучване. Проучване, при което разпределението на пациентите в групи за лечение е известно на всички. Това може да е проучване, което изследва едно или повече лечения.
Поредна дата. Поредни данни - стойности, които могат да бъдат подредени в естествен ред (класирани), например от малки към големи или от добри към лоши, но размерът на интервала между тези категории не може да бъде изразен количествено (например: етапи на заболяване; оценки „високо, умерено“, ниско“ или „отсъстващо, слабо, умерено, тежко“).
P стойност. Стойността p е вероятността полученият резултат да е напълно случаен. Стойността на p може да варира от 1 (резултатът е абсолютно случаен) до 0 (резултатът определено не е случаен). Стойност на p, по-малка или равна на определено ниво на алфа грешка (например 0,05), показва, че получената разлика е статистически значима. В същото време той изобщо не отразява клиничното значение на резултата.
Честота на очакваните събития от пациента (PEER) - специфична за конкретен пациентосновният риск спрямо средния пациент, изразен като десетична дроб F, разделена на стойността на NNT. Ако експозицията на неблагоприятен резултат е F = 0,5 и NNT = 15, тогава:
Фармакоепидемиология. Фармакоепидемиология. Наука за прилагане на епидемиологични знания, методи и разсъждения за изследване на благоприятни и неблагоприятни ефекти за рационалното използване на лекарства в различни човешки популации. Предмет на изследването са резултатите от наблюдения, събрани по време на рутинни клинични грижи за пациенти, за разлика от прецизирани данни от рандомизирани, двойно-слепи клинични проучвания. Целта на изследването е да се установи действителната ефективност на лекарствата в клиничната практика.
Фармакоикономика. Фармакоикономика. Анализ на разходите лекарствена терапияза системата на здравеопазването и обществото да идентифицират най-полезните лекарства (лечения) за финансиращите, пациентите и производителите. Решенията относно плановете за финансиране на различни програми за здравеопазване, приоритетите сред възможните алтернативи и способността на пациента да използва оптималната опция за лечение се основават на резултатите от специални (вижте по-долу) видове фармакоикономически анализи.
Плацебо. Плацебо. Лекарство (таблетки, капсули, разтвори), съдържащо фармакологично неактивни компоненти. Неговата ефективност може да се обясни само с психологически фактор, а не с обективен ефект. Ако има съмнение относно безопасността на компонентите, те не трябва да се включват в плацебо. Използва се като плацебо доза от, неразличим от изследваното лекарство по външен вид, цвят, вкус и мирис, но не оказва никакво действие конкретно действие(напр. глюкозни таблетки или изотонични инжекции с натриев хлорид), или друга индиферентна интервенция, използвана в медицинските изследвания за симулиране на лечение с цел елиминиране на плацебо отклонението.
Плацебо ефект. Плацебо ефект - промяна в състоянието на пациента (отбелязана от самия пациент или лекуващия лекар), свързана с факта на лечението, а не биологичен ефектлекарство.
Плацебо-контролирано изпитване. Плацебо-контролирано проучване. Активността на ново лекарство се сравнява с плацебо в паралелна група или кръстосано проучване.
протокол. протокол. Документ, регламентиращ изпитването, включващ обосновка, цели, статистически анализ, методология, условия, критерии за включване и изключване на пациенти и др.
Положителна прогнозна стойност. Положителна прогнозна стойност. Съотношението на броя на хората, които действително имат разстройство, към броя на хората с положителен тест за разстройството. Тази стойност зависи от разпространението на заболяването:
Разпространение. Разпространение. Делът на хората, страдащи от това заболяване в извадката от изследването:
Проспективно проучване. Проспективно проучване. Пациентите се набират съгласно критериите на протокола, получават изследваното лекарство и се проследяват за оценка на резултата от лечението. Повечето клинични проучвания са проспективни.
Рандомизиране. Рандомизацията е процедура, която осигурява случайно разпределение на пациентите в експериментални и контролни групи. Случайното разпределение гарантира, че няма разлики между двете групи и по този начин намалява вероятността от систематична грешка в клиничните проучвания, дължаща се на групови разлики в характеристиките.
Относителен риск. Относителният риск или съотношението на риска е съотношението на заболеваемостта сред лицата, изложени и неизложени на рискови фактори. Относителният риск не дава информация за големината на абсолютния риск (заболеваемост). Дори при високи стойности на относителен риск, абсолютният риск може да бъде много малък, ако заболяването е рядко. Относителният риск показва силата на връзката между експозицията и заболяването.
Относително намаляване на риска (RRR). Руско съкращение - SOR. Намаляване на риска спрямо контролната група, с посочен доверителен интервал.
Увеличение на относителната полза (RBI). Относително увеличение на честотата на благоприятните резултати в експерименталната група в сравнение с контролната група:
Относително увеличение на риска (RRI). Руско съкращение - ПОР. Относителното увеличение на честотата на неблагоприятните резултати в експерименталната група в сравнение с контролната група се оценява по същия начин като RBI и също се използва при оценка на въздействието на рисковите фактори върху заболяването:
Рандомизирано клинично проучване. Руско съкращение РКИ. Рандомизирано клинично изпитване. Пациентите се разпределят в групи за лечение въз основа на рандомизиране и е еднакво вероятно да получат всяко лекарство.
Ретроспективно проучване. Ретроспективно изследване. Проучване, при което изследовател преглежда медицински досиета и съпоставя клинични досиета или публикувани доклади, за да проучи резултатите от лечението.
Риск. Риск. Възможност за увреждане на здравето на пациента или причиняване на дискомфорт.
Безопасност. Безопасност. Една от ключовите характеристики на лекарството (наред с ефективността) е обратно пропорционална на честотата на нежеланите лекарствени реакции.
Чувствителност. Тествайте чувствителността. Пропорция на тези, които действително страдат от разстройството сред тези, идентифицирани с помощта на новия тест:
Чувствителност = = 32/33 = 97.0%.
Краткосрочно изпитание. Краткосрочно проучване. Изследване на ефективността на лекарството при краткосрочно лечение на заболяването. Обичайната продължителност е от 1 до 3 месеца. Често се използва при оценка на фармакодинамичните ефекти лекарства.
Специфичност. Специфичност. Съотношението на хората без разстройството към тези, за които е установено, че нямат разстройството, използвайки новия тест:
Проучване/Изпитание. Клинично проучване/изпитване. Рейтингова система медицински изделияустройства или други видове интервенции в човек (пациент или доброволец), за да се идентифицират всякакви положителни и негативни явлениярезултат от приема на изследваните лекарства и/или изследване на тяхната абсорбция, разпределение, метаболизъм и екскреция, за да се оцени ефективността и безопасността на лекарствата.
Наблюдение. Наблюдение на лекарствата. Събиране на данни за всички нежелани събития, свързани с употребата на лекарства. По правило се извършва за дълъг период от време.
Анализ на оцеляването. Анализ на оцеляването. Направено в края на проучването при пациенти с висок риск от смъртност. Може да са необходими сърдечни изследвания за оценка на преживяемостта след инфаркт.
Систематична грешка, пристрастие. Систематичната грешка е неслучайно, еднопосочно отклонение на резултатите от истинските стойности. Систематичната грешка може да възникне поради подбор (при създаване на извадка) - вземане на проби или отклонение при сглобяване, поради измервания - отклонение при измерване, под влияние на неотчетени фактори - объркващо отклонение и в много други случаи. Те също така говорят за систематична грешка, което означава пристрастие при публикуването на положителни резултати от изследвания и отхвърляне на отрицателни - пристрастие на публикацията. За борба със систематичните грешки и получаване на надеждни данни се използват организационни методи (например рандомизация, заслепяване и т.н.), както и корекции, които отчитат големината на отклонението.
Систематичен преглед. Систематизиран преглед. Обобщаване на първични данни за един конкретен, ясно дефиниран проблем с помощта на стандартни възпроизводими методи с помощта на мета-анализ. В медицината се използва за оценка и сравняване на терапевтичните и страничните ефекти от лечението и за вземане на решения относно индивидуален, субпопулационен и популационен избор на лечение.
Концепцията на три Е: ефикасност/ефективност/ефикасност Концепцията за три Е: ефективност/ефективност/полза Полза за отделния пациент, популациите пациенти и обществото като цяло.
Валидност. Пригодност, пригодност на теста за неговата цел. Няма ясен критерий за годност, тъй като може да се дефинира по различни начини. Надеждността е характеристика, показваща степента, в която резултатът от измерването съответства на истинската стойност. Надеждността на едно изследване се определя от степента, в която получените резултати са валидни за дадена проба (вътрешна валидност). Това вътрешна характеристикаи се отнася конкретно за тази група пациенти и не е задължително да се прилага за други групи.